Tafamidis bringt bei Transthyretin Amyloidose positive Effekte

Strukturformel von Tafamidis.

Strukturformel von Tafamidis.

Der Wirkstoff Tafamidis bringt bei Transthyretin Amyloidose positive Auswirkungen auf die NT-proBNP Konzentration im Blut und auf die Leistungsfähigkeit.

Die Transthyretin Amyloidose (TTR-KA) ist einer der häufigsten Formen der kardialen Amyloidose (KA). Nun zeigt eine aktuelle Studie von Kardiologen der MedUni Wien, dass sich die Amyloidose-Behandlung mit dem Wirkstoff Tafamidis über sechs Monaten positiv auf die Konzentration des Herzinsuffizienz-Markers NT-proBNP im Blut und auf die Leistungsfähigkeit auswirken kann. Dementsprechend verbesserte sich bei den Patienten die Gehdistanz im 6-Minuten-Gehtest signifikant. Dazu erklärte Dr. René Rettl (Wiener Univ.-Klinik für Kardiologie): „Tafamidis fungiert mittels kleiner Moleküle als entsprechender Stabilisator und wirkt somit in weiterer Folge der Bildung von Amyloidfibrillen und deren Ablagerungen im Herzen entgegen. Das wiederum trägt womöglich zu einer Verlangsamung des Fortschreitens der Erkrankung bei.“

 

Transthyretin Amyloidose – eine der häufigsten Formen der kardialen Amyloidose

Transthyretin (TTR) ist ein Transportprotein für Vitamin A und Schilddrüsenhormone. Es hat eine Schlüsselrolle in der Entwicklung der Transthyretin Amyloidose. Die Transthyretin Amyloidose zählt zu den häufigsten Formen der kardialen Amyloidose. Bei der Amyloidose führt eine abnorme Faltung von Proteinen zu Ablagerungen in unterschiedlichen Organen. Das können bei der Transthyretin Amyloidose Funktionseinschränkungen des Herzens bis hin zu Organversagen sein. Die kardiale Amyloidose äußert sich meistens mit unspezifischen Symptomen. Und zwar wie nachlassender Leistungsfähigkeit, zunehmender Atemnot bei Belastung, peripheren Ödemen, beschleunigtem Puls sowie kurz andauernder Bewusstlosigkeit.

Bisher liegt noch keine zugelassene konservative Therapie bei kardialer Transthyretin Amyloidose vor. In einer kürzlich veröffentlichten Placebo-kontrollierten, internationalen, multizentrischen Phase III Studie mit 440 TTR-KA-Patienten konnte man jedoch einen signifikanter Überlebensvorteil durch eine Behandlung mit Tafamidis zeigen. Aufgrund dieser Ergebnisse rechnet man mit einer Zulassung von Tafamidis zur Behandlung der Transthyretin Amyloidose mit spätestens 2020.

 

20 Milligramm Tafamidis bei Transthyretin Amyloidose effektiv

In der Wiener Studie erhielten 21 Patienten mit diagnostizierter Transthyretin Amyloidose 6 Monate lang 20 Milligramm Tafamidis. Danach verglichen die Forscher die Auswirkungen auf die Transthyretin Amyloidose-Patienten mit jenen ohne entsprechende Therapie. Dabei zeigte sich ein deutlicher Rückgang der Serumkonzentration von NT-proBNP durch Tafamidis. Hingegen stieg in der Kontrollgruppe die Konzentration an.

Außerdem verbesserte Tafamidis auch die Gehdistanz im 6-Minuten-Gehtest nach 6 Monaten (ohne Tafamidis verringerte sich die Gehdistanz). Im Rahmen der Echokardiographie zeigte sich bei den behandelten PatientInnen eine Verbesserung des Global longitudinal strain (GLS) sowie eine Abnahme der Durchmesser des linken Atriums und des linken Ventrikels.

Das kardialen MRT zeigte eine Abnahme des extrazellulären Volumens (ECV) in der Behandlungsgruppe. Hingegen beobachtete man einen entsprechenden ECV-Anstieg in der unbehandelten Gruppe. Aufgrund der geringen Fallzahl zeigte sich jedoch bei den bildgebenden Parametern kein signifikanter Unterschied zwischen den Vergleichsgruppen.

Quellen:

Europäischer Kardiologiekongress ESC 2019. P896 zu Transthyretin Amyloidose und Tafamidis: Effects of Tafamidis in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy.

Österreichische Kardiologengesellschaft

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