Stammzelltransplantation bei schwerer Sklerodermie

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Die Stammzelltransplantation könnte nach über 40 Jahren die erste neue Therapie zur Verbesserung des Überlebens bei Patienten mit schwerer Sklerodermie sein.

Die systemische Sklerodermie – systemische Sklerose – ist eine entzündliche, rheumatische Systemerkrankung, die den Kollagenosen (Bindegewebserkrankungen) zugerechnet wird. Die sehr seltene Multiorganerkrankung geht mit einer Sklerosierung von Haut und Unterhaut sowie einer Beteiligung zahlreicher innerer Organe – wie Herz, Lunge, Magen-Darm und Nieren – und der Gefäße einher. Die systemische Sklerodermie tritt meist zwischen dem 30. und dem 50. Lebensjahr auf, wobei Frauen 10-bis 15mal so häufig betroffen sind wie Männer.

Ein neuer Ansatz könnte nun die erste neue Behandlung zur Verbesserung des Überlebens bei Patienten mit schwerer Sklerodermie in mehr als vier Jahrzehnten darstellen. Die Autoimmunerkrankung scheint durch eine Stammzelltransplantation effektiv behandelt werden zu können, wie eine neue Studie im New England Journal of Medicine zeigt.

 

Chemotherapie und Bestrahlung nebst Stammzelltransplantation

In einem experimentellen Verfahren wird Chemotherapie und Bestrahlung eingesetzt, um das körperlich gestörte Immunsystem zu zerstören und es dann durch eine Stammzelltransplantation wieder neu aufzubauen. Die Stammzellen werden zuvor aus dem eigenen Blut des Patienten entnommen und nach der Chemotherapie dem Patienten wieder transplantiert. In einer klinischen Studie war die Stammzelltransplantation effektiver als die bestehende Behandlung und verbesserte das Überleben signifikant. Auch die Lebensqualität verbesserte sich massiv. „Dies ist ein großer Fortschritt in der Behandlung von schwerer Sklerodermie“, sagte Dr. Karen Ballen, Leiterin der Stammzelltransplantation am Krebszentrum der Universität von Virginia.

 

Sklerodermie-Studie

Die zitierte Skerodermie-Studie verglich die Behandlung mit dem problematischen Zytostatikum Cyclophosphamid mit dem neuen Ansatz der Stammzelltransplantation. 34 Versuchsteilnehmer erhielten Cyclophosphamid, während 33 die Stammzelltransplantation erhielten. Alle Teilnehmer hatten eine schwere Sklerodermie, die ihre Lungen oder Nieren beeinträchtigte. Nach 72 Monaten blieben 86 Prozent derjenigen, die die Stammzelltransplantation erhielten, am Leben, verglichen mit nur 51 Prozent derjenigen, die Infusionen von Cyclophosphamid erhielten.

Im New England Journal of Medicine, in dem ihre Ergebnisse aktuell publiziert sind, schlussfolgern die Forscher: „Nach viereinhalb Jahren hatten die Teilnehmer, die eine Stammzelltransplantation erhielten, insgesamt signifikant bessere Ergebnisse als diejenigen, die Cyclophosphamid erhielten. Hinzu kam, dass 44 Prozent der Teilnehmer aus der Cyclophosphamid-Gruppe damit begannen, Antirheumatika gegen das Fortschreiten der Sklerodermie zu nehmen – verglichen mit nur 9 Prozent der transplantierten Patienten. Die Schwere der Nebenwirkungen und die Gesamtinfektionsraten waren ähnlich.

Die Forscher stellten aber auch fest, dass ihre Studie Einschränkungen hatte, die darauf hindeuten, dass die Ergebnisse vermutlich nicht für alle Patienten mit Sklerodermie gelten.

Literatur:

Myeloablative Autologous Stem-Cell Transplantation for Severe Scleroderma
Keith M. Sullivan, M.D., Ellen A. Goldmuntz, M.D., Ph.D., Lynette Keyes-Elstein, Dr.P.H., Peter A. McSweeney, M.B., Ch.B., Ashley Pinckney, M.S., Beverly Welch, R.N., M.S.N., Maureen D. Mayes, M.D., M.P.H., Richard A. Nash, M.D., Leslie J. Crofford, M.D., Barry Eggleston, M.S., Sharon Castina, R.N., M.S.N., Linda M. Griffith, M.D., M.H.S., Ph.D., Julia S. Goldstein, M.D., Dennis Wallace, Ph.D., Oana Craciunescu, Ph.D., Dinesh Khanna, M.D., Rodney J. Folz, M.D., Ph.D., Jonathan Goldin, M.D., E. William St. Clair, M.D., James R. Seibold, M.D., Kristine Phillips, M.D., Ph.D., Shin Mineishi, M.D., Robert W. Simms, M.D., Karen Ballen, M.D., Mark H. Wener, M.D., George E. Georges, M.D., Shelly Heimfeld, Ph.D., Chitra Hosing, M.D., Stephen Forman, M.D., Suzanne Kafaja, M.D., Richard M. Silver, M.D., Leroy Griffing, M.D., Jan Storek, M.D., Ph.D., Sharon LeClercq, M.D., Richard Brasington, M.D., Mary E. Csuka, M.D., Christopher Bredeson, M.D., Carolyn Keever-Taylor, Ph.D., Robyn T. Domsic, M.D., M.P.H., M. Bashar Kahaleh, M.D., Thomas Medsger, M.D., and Daniel E. Furst, M.D., for the SCOT Study Investigators*

N Engl J Med 2018; 378:35-47January 4, 2018DOI: 10.1056/NEJMoa1703327

http://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1703327

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Lena Abensberg

MEDMIX-Redaktion, AFCOM Digital Publishing Team

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